Mónica García plantea nuevos retos para la atención de pacientes
Mónica García reclama una atención integral y más cooperación internacional, mientras España prepara una nueva estrategia sanitaria y autorizó 216 ensayos clínicos en 2025.
La ministra de Sanidad, Mónica García, ha señalado que uno de los principales desafíos en el ámbito de las enfermedades raras es conseguir que las estrategias sanitarias se traduzcan en mejoras concretas para los pacientes. Entre las prioridades mencionó reducir los tiempos de diagnóstico, facilitar el acceso a los mejores tratamientos disponibles y garantizar una atención integral durante todas las etapas de la vida.
La ministra realizó estas declaraciones durante la European Health Summit's Rare Diseases Edition, un encuentro celebrado en la Oficina del Parlamento Europeo en Madrid. La reunión congregó a responsables políticos, especialistas sanitarios y representantes de organizaciones de pacientes para analizar las dificultades que existen en Europa en el diagnóstico y tratamiento de estas patologías.
Durante el encuentro también participó el ministro de Salud de Italia, Orazio Schillaci. Ambos representantes coincidieron en que la investigación de las enfermedades raras necesita una mayor cooperación internacional, debido a que cada patología afecta a un número reducido de personas y requiere compartir conocimientos, recursos y experiencias entre países.
La detección temprana sigue siendo una prioridad sanitaria
Uno de los principales problemas de las enfermedades poco frecuentes es la dificultad para identificarlas. Sus síntomas pueden confundirse con los de otras patologías y, en ocasiones, afectan a diferentes órganos, lo que obliga a realizar múltiples pruebas y consultar a distintos especialistas.
Esta situación puede prolongar el proceso hasta conseguir un diagnóstico definitivo. Según datos recogidos por la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) y publicados por Redacción Médica, el tiempo medio de espera para obtener un diagnóstico se sitúa en torno a seis años. En aproximadamente el 20 % de los casos, la espera alcanza o supera los diez años.
La demora puede repercutir en la calidad de vida de los pacientes y sus familias, además de dificultar el acceso a tratamientos y seguimiento especializado.
Por ello, mejorar la coordinación entre profesionales, aprovechar los avances científicos y facilitar el acceso a pruebas diagnósticas son aspectos fundamentales para reducir la incertidumbre que acompaña a estas enfermedades.
España prepara una nueva estrategia para enfermedades raras
Otro de los asuntos destacados por Mónica García fue la nueva Estrategia en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud. El Ministerio de Sanidad tenía prevista su presentación oficial para el 18 de noviembre de 2026.
Esta estrategia busca reforzar la respuesta sanitaria y mejorar la atención a las personas afectadas por patologías poco frecuentes. Uno de los elementos relevantes será la coordinación entre las comunidades autónomas, con el objetivo de reducir las diferencias territoriales en la asistencia.
La colaboración entre los servicios sanitarios puede facilitar que los pacientes accedan a profesionales especializados y reciban una atención más organizada, independientemente de su lugar de residencia.
El desafío no consiste únicamente en identificar una enfermedad, sino también en garantizar que el paciente tenga acceso a seguimiento médico, tratamientos adecuados y apoyo durante todo el proceso.
España autorizó 216 ensayos clínicos sobre enfermedades raras en 2025
La investigación es otro componente esencial para mejorar las alternativas disponibles. Durante el encuentro, Beatriz Perales, presidenta de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra Huérfanos (AELMHU), informó de que España autorizó 216 ensayos clínicos relacionados con enfermedades raras durante 2025.
Esta cifra representa aproximadamente el 22 % del total de ensayos clínicos autorizados en el país durante ese año.
Los ensayos clínicos permiten estudiar nuevos medicamentos, evaluar su seguridad y analizar si pueden ofrecer beneficios a los pacientes. En el ámbito de las enfermedades raras, estos estudios tienen una importancia especial porque muchas patologías cuentan con pocas alternativas terapéuticas.
Sin embargo, Perales también advirtió de que el desarrollo de nuevos tratamientos no garantiza que todos los pacientes puedan acceder a ellos. Existen obstáculos para trasladar los avances científicos al sistema sanitario público, por lo que es necesario mejorar los mecanismos de acceso y evaluación de la innovación.
Las asociaciones de pacientes reclaman igualdad en el acceso a tratamientos
Las organizaciones de pacientes que participaron en el encuentro insistieron en que la innovación médica debe ir acompañada de equidad. No basta con desarrollar nuevos medicamentos si las personas que los necesitan encuentran dificultades para recibirlos.
También reclamaron participar en todas las etapas del proceso de innovación, desde la identificación de las prioridades de investigación hasta el diseño de los ensayos clínicos y la evaluación de sus resultados.
La participación de los pacientes puede aportar información sobre sus necesidades cotidianas y ayudar a orientar las investigaciones hacia problemas que afectan directamente a su calidad de vida.
Además, las organizaciones consideran importante que las decisiones sanitarias tengan en cuenta las diferencias territoriales y las dificultades económicas y asistenciales que pueden limitar el acceso a los tratamientos.
Europa busca una respuesta coordinada frente a las enfermedades raras
La cooperación internacional fue uno de los principales temas de la cumbre. Mónica García y Orazio Schillaci coincidieron en la necesidad de compartir conocimientos y recursos para impulsar la investigación y mejorar la atención de las personas afectadas.
Durante el encuentro se debatió sobre la posibilidad de desarrollar un Plan de Acción de la Unión Europea y un futuro Plan de Acción Mundial que conecten diferentes áreas: diagnóstico, investigación, innovación, acceso a medicamentos, atención sanitaria e inclusión social.
También se destacó el papel de las Redes Europeas de Referencia, conocidas como ERN. Estas redes reúnen conocimientos especializados de distintos países para abordar enfermedades complejas y poco frecuentes.
Los participantes señalaron la importancia de reforzar su financiación e integración en los sistemas sanitarios nacionales. De esta manera, el conocimiento de los especialistas podría llegar a más pacientes y contribuir a mejorar la coordinación de la atención.
El acceso a medicamentos innovadores sigue siendo un desafío
El desarrollo de nuevas terapias representa una oportunidad para pacientes que durante años han tenido pocas opciones de tratamiento. No obstante, el acceso a estos medicamentos puede depender de procesos de evaluación, financiación y organización sanitaria.
Por esta razón, los representantes del sector consideran necesario encontrar un equilibrio entre impulsar la innovación farmacéutica y mantener la sostenibilidad de los sistemas públicos de salud.
El debate europeo también abordó la posibilidad de coordinar diferentes iniciativas nacionales para facilitar el acceso a medicamentos innovadores y reducir las desigualdades entre países.
La cooperación entre gobiernos, investigadores, profesionales sanitarios, empresas farmacéuticas y asociaciones de pacientes puede contribuir a que los avances científicos se conviertan en opciones terapéuticas disponibles.
¿Cuál es el principal reto de España frente a las enfermedades raras?
Uno de los principales retos es reducir el tiempo necesario para obtener un diagnóstico, mejorar el acceso a tratamientos y garantizar una atención integral y continuada para los pacientes.
¿Cuántos ensayos clínicos sobre enfermedades raras autorizó España en 2025?
España autorizó 216 ensayos clínicos relacionados con enfermedades raras en 2025, aproximadamente el 22 % del total nacional, según los datos presentados por AELMHU.
¿Qué busca la nueva Estrategia en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud?
Busca mejorar la respuesta sanitaria, reforzar la coordinación entre comunidades autónomas y facilitar una atención más adecuada para las personas afectadas por estas patologías.
¿Por qué es difícil diagnosticar una enfermedad rara?
Porque muchas de estas enfermedades presentan síntomas poco específicos, pueden afectar a diferentes órganos y requieren pruebas especializadas. Esto puede provocar que los pacientes pasen por varias consultas antes de obtener un diagnóstico.
¿Qué papel tienen las asociaciones de pacientes?
Las asociaciones ayudan a representar las necesidades de las personas afectadas, promueven su participación en la investigación y reclaman igualdad en el acceso a diagnósticos y tratamientos.
¿Por qué es importante la cooperación entre países?
La colaboración permite compartir conocimientos, recursos y experiencia científica. También puede facilitar la investigación de enfermedades que afectan a pocas personas en cada país y mejorar el acceso a especialistas.