Virgen del Rocío probará un CAR-T pionero contra la amiloidosis

El Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla prepara un nuevo paso en el desarrollo de terapias avanzadas. El centro tiene previsto iniciar en 2027 un ensayo clínico para evaluar una terapia CAR-T dirigida contra la amiloidosis, una enfermedad poco frecuente asociada a la acumulación anormal de proteínas amiloides en diferentes órganos y tejidos.

El proyecto destaca porque, según ha explicado el jefe del Servicio de Hematología del hospital, José Antonio Pérez Simón, actualmente no existe experiencia mundial con una terapia CAR-T avanzada utilizada en esta indicación. El estudio pretende analizar si una estrategia basada en células inmunitarias modificadas puede ofrecer una alternativa para determinados pacientes que presentan recaídas después de otros tratamientos.

Un CAR-T diseñado para actuar sobre dos dianas

La terapia que se estudia en el Virgen del Rocío es un CAR-T dual dirigido contra los antígenos CD19 y BCMA. Esta característica permite diseñar las células modificadas para reconocer diferentes objetivos relacionados con las células implicadas en la enfermedad.

Las terapias CAR-T pertenecen al campo de la terapia celular y génica. De forma general, el procedimiento consiste en obtener linfocitos T del propio paciente y modificarlos para que expresen un receptor capaz de reconocer determinadas estructuras celulares. Posteriormente, estas células se preparan para ser administradas al paciente con el objetivo de potenciar una respuesta inmunitaria específica.

El Virgen del Rocío cuenta con infraestructura propia para la fabricación de terapias avanzadas y ha desarrollado durante los últimos años capacidades relacionadas con la producción de vectores virales y células CAR-T académicas. En 2025, el centro recibió autorización para disponer de una sala de producción viral, una infraestructura necesaria para fabricar los vectores utilizados en este tipo de tratamientos.

Un ensayo clínico previsto para 2027

El proyecto frente a la amiloidosis se plantea como un ensayo clínico de fase I y tendrá carácter multicéntrico. La información publicada por Redacción Médica señala que está previsto incluir a 20 pacientes.

Además del Hospital Virgen del Rocío, participarán el Hospital Universitario de Salamanca, el Hospital Universitari i Politècnic La Fe de Valencia, el Hospital Universitario Marqués de Valdecilla y el Hospital Universitario 12 de Octubre de Madrid.

El centro sevillano tendrá un papel especialmente relevante en la fabricación. El proyecto contempla que el Virgen del Rocío produzca el vector viral y el CAR-T, mientras que el vector podría ser enviado posteriormente a los otros hospitales participantes para que puedan fabricar allí sus propias terapias dentro del ensayo.

El objetivo inicial será estudiar la seguridad

Al tratarse de un ensayo de fase I, una de las prioridades será evaluar la seguridad y tolerabilidad de la terapia. En esta etapa inicial no debe interpretarse que el tratamiento haya demostrado eficacia contra la amiloidosis, ya que precisamente el estudio busca generar evidencia clínica sobre su comportamiento en pacientes.

Los resultados posteriores permitirán determinar si la estrategia puede avanzar hacia investigaciones con un número mayor de participantes y objetivos más amplios relacionados con su eficacia y duración de la respuesta.

¿Qué es la amiloidosis?

La amiloidosis engloba un grupo de enfermedades poco frecuentes caracterizadas por la acumulación de proteínas anormales, conocidas como amiloides, en órganos y tejidos.

Dependiendo del tipo de amiloidosis y de los órganos afectados, estas acumulaciones pueden interferir en el funcionamiento normal del organismo. El corazón, los riñones, el sistema nervioso y otros órganos pueden verse afectados en diferentes formas de la enfermedad.

El abordaje terapéutico depende del tipo concreto de amiloidosis y de las características de cada paciente. En algunos casos se utilizan tratamientos destinados a reducir la producción de las proteínas responsables de los depósitos o a controlar las consecuencias que provoca la enfermedad.

Según José Antonio Pérez Simón, uno de los principales problemas es que se trata de una patología poco frecuente y existe una cantidad limitada de estudios clínicos específicos. Aunque los tratamientos iniciales han mejorado los resultados de determinados pacientes, pueden producirse recaídas y el pronóstico puede empeorar cuando la enfermedad vuelve a aparecer.

El Virgen del Rocío refuerza su apuesta por las terapias avanzadas

El nuevo proyecto se suma a otros trabajos desarrollados por el hospital sevillano en el ámbito de las terapias CAR-T. El centro también tiene en marcha un ensayo con una terapia CAR-T propia dirigida contra BCMA para pacientes con mieloma múltiple que han recaído después de un trasplante alogénico.

Este tipo de investigación busca ampliar el acceso a terapias avanzadas desarrolladas dentro del propio sistema sanitario y explorar su utilización en grupos de pacientes que pueden estar poco representados en los ensayos convencionales.

La experiencia acumulada con estas terapias también puede contribuir al desarrollo de capacidades de fabricación en hospitales públicos. En este sentido, la infraestructura del Virgen del Rocío está planteada no solo para producir terapias destinadas a sus propios pacientes, sino también para colaborar con otros centros mediante la producción de vectores virales.

Un proyecto todavía en fase de investigación

El posible ensayo contra la amiloidosis representa una línea de investigación experimental y todavía deberá completar las diferentes etapas necesarias antes de que pueda conocerse su utilidad clínica.

La principal expectativa del proyecto es comprobar si las células CAR-T duales pueden administrarse de forma segura y si muestran actividad frente a las células relacionadas con la enfermedad. Los resultados obtenidos serán los que determinen el siguiente paso de la investigación.

El desarrollo de terapias CAR-T ha avanzado especialmente en enfermedades hematológicas. Por ejemplo, otros CAR-T desarrollados en España ya han sido estudiados en pacientes con mieloma múltiple resistente, demostrando que esta tecnología puede aplicarse en diferentes escenarios de la hematología. Sin embargo, los resultados obtenidos en otras enfermedades no permiten asumir que una terapia vaya a funcionar de la misma manera frente a la amiloidosis.

¿Qué es una terapia CAR-T?

Es una terapia celular en la que los linfocitos T del paciente se modifican para reconocer determinadas estructuras. Después, estas células se administran nuevamente con el objetivo de favorecer una respuesta inmunitaria específica.

¿Para qué enfermedad se estudiará este nuevo CAR-T?

El Hospital Virgen del Rocío prepara un ensayo para estudiar una terapia CAR-T dual en pacientes con amiloidosis, especialmente en situaciones en las que la enfermedad haya reaparecido después de tratamientos previos.

¿Cuándo comenzará el ensayo?

El hospital tiene previsto iniciar el ensayo clínico durante 2027, según la información publicada por Redacción Médica.

¿Cuántos pacientes participarán?

El ensayo de fase I está previsto inicialmente para 20 pacientes y tendrá participación de varios hospitales españoles.

¿El CAR-T ya ha demostrado que cura la amiloidosis?

No. Se trata de una investigación clínica en fase inicial. El objetivo será estudiar principalmente la seguridad y obtener los primeros datos sobre la actividad de esta terapia en pacientes con amiloidosis.

¿Dónde se fabricará la terapia?

El Virgen del Rocío realizará la fabricación del vector viral y del CAR-T. El proyecto contempla además la posibilidad de enviar el vector a otros hospitales participantes para que puedan fabricar allí sus propias terapias dentro del ensayo.